RNA delivery LNPキット

• RNA-LNPデリバリーにおいてリード候補選定を加速させる最適化なイオン化脂質混合物
• 本試薬とプロトコルを使用することで、簡単・迅速に高品質で安定したLNPを作製可能
• NanoAssemblr™ NxGen™プラットフォームの活用で簡単にスケールアップが可能
• mRNAワクチンのアプリケーションにおいてin vitroタンパク質発現およびin vivo免疫原性のproof-of-conceptデータを含み、臨床および商用製造に向けた再現性のあるLNPの作製と安定性が検証済み

*この研究用キットのLNP成分には、将来の臨床評価時にライセンス可能なイオン化脂質が含まれています。

本キットは、RNAペイロードのスクリーニングと物理化学的特性や効力に基づくリード候補の最適化を簡便にし、RNA薬物送達のリード候補選定を迅速化します。

異なる抗原をコードするmRNAおよび自己増幅型RNAを本キットにて作製。上の2つのグラフは、(左) LNPのサイズと多分散性指数（PDI）、(右) 封入率。

H1N1ウイルスの表面タンパク質であるヘマグルチニン（HA）をコードするmRNAを用いて、本キットでLNPを作製。免疫スケジュールの0日目および28日目に、BALB/cマウスに2 μgのRNAをLNPとして免疫接種。上のグラフでは、LNPの免疫原性に関して21日目および42日目に採取した血清を用いたHA抑制力価が示されています。

RNA delivery LNPキットを用いることで、高品質なLNPの作製が一貫して可能です。封入された核酸は保護され、重要な品質特性（COA）や活性は時間が経過しても維持されます。

上の２つのグラフは、本キットで作製されたLNPの保存安定性およびCQAの一貫性について、冷蔵保存で1週間、-80°Cで2~6週間保存した場合の結果。

上の2つのグラフは、冷蔵保存条件下で1週間、-80°Cで2~6週間保存した後の、(A) eGFP mRNAまたは(B) eGFP saRNAを封入したリード候補LNPのin vitro 遺伝子導入結果（細胞：HEK293）。

ゲノム医薬品の成否は、イオン化脂質組成を含むLNPでRNA医薬のデリバリーを小スケールに検証する探索段階から始まります。NanoAssemblr™ NxGen™プラットフォームを利用することで、探索段階から臨床試験さらには商用生産に至るまで常に同じ品質のLNPの製剤が可能です。

上のグラフは、NanoAssemblr™ NxGen™テクノロジーを使用して異なるスケールで作製したsaRNA-LNPの免疫原性を示しています。リード候補saRNA-LNPで処理されたBALB/cマウスの血清中のSARS-CoV-2スパイクタンパク質特異的IgG抗体価の対数データになります。