CD34+ HSC LNP キット
リピッドナノパーティクル（LNP：脂質ナノ粒子）による造血幹細胞への遺伝子導入
- CD34+ HSC LNPキットは、CD34+造血幹細胞へのmRNAまたはCas9 mRNA/sgRNAのデリバリーに最適化されたLNP作製試薬キットです。
- 研究用途としてex vivo遺伝子導入やゲノム編集が可能で、将来的に臨床への展開をお考えのお客様にとって最適なキットになります。
アプリケーション
製品説明
特長
- 最適なLNP製剤：独自のLNP製剤により、高いトランスフェクション効率でRNAを導入（LNPの組成には、ライセンスにより臨床使用可能なイオン化脂質が含まれています）
- 高いノックアウト効率：容量依存的に高効率な遺伝子ノックアウトとタンパク質発現を実現
- 高い細胞回収率と高い分化能：ゲノム編集後も高い細胞生存率・高い分化能を維持
- 探索から非臨床までの作製スケールに対応：NanoAssemblr™の装置を利用することで、探索から非臨床までのex vivo細胞治療研究に対応する量のLNPを作製可能
- 検証済みのワークフロー：CD34+造血幹細胞の製造ワークフローに最適化、検証済み
CD34+造血幹細胞の標準的な培養プロトコルに組み込み可能
CD34+ HSC LNP キットは、mRNAベースの遺伝子発現およびCRISPR/Cas遺伝子編集の両方において、CD34+造血幹細胞のワークフローに容易に組み込むことができます。
上記はLNPによる遺伝子導入と造血幹細胞の培養のワークフローの概略図です。LNPの作製は、細胞培養ワークフローから切り離すことが可能です。
細胞培養とRNA-LNP作製のスケールアップ
CD34+ HSC LNPキットはNanoAssemblr™ Spark™装置およびNanoAssemblr™ Ignite™装置で使用できます。また、CytivaのBioPharma Servicesを通じて、スケーリングプロセスの開発やGMP製造が可能です。
CD34+ HSC LNPキットをNanoAssemblr™プラットフォームと組み合わせることで、Spark™とIgnite™の両装置で堅牢かつ同じパフォーマンスが得られ、探索研究から非臨床試験までシームレスに作製スケールの変更が可能です。
A. 生細胞におけるCD45ノックアウト B. 生細胞におけるCD33ノックアウト C. 対応する細胞生存率 ※A-Cは、4人以上のドナーを用いた20以上の実験による。
- 未処理、空のLNP処理、CRISPR-Cas9 RNA-LNP処理の造血幹細胞の増殖について、それぞれ自動細胞カウンターを用いて評価した。
- クローン形成能について、それぞれ自動CFUカウンターを用いて評価した。
Sparkで作製したLNPを用いた5回の実験とIgniteで作製したLNPを用いた2回の実験による。
CD34+ HSC LNP キットの構成
CD34+ HSC LNP kit, | CD34+ HSC LNP kit, | CD34+ HSC LNP kit, | |
|---|---|---|---|
| Lipid mix | 100 µL | 100 µL | 2 mL |
| Formulation buffer type 1 | 400 µL | 400 µL | 1.6 mL |
| Dilution buffer type 1 | 1.5 mL | 1.5 mL | 100 mL (10X) |
| Cryopreservation buffer type 2 | – | – | 6 mL |
| Apolipoprotein-E3 (ApoE3) | 100 µg | 100 µg | 500 do |
| Spark™ Cartridges | – | 5 | – |
関連製品
※ 掲載商品の仕様及び外観は、予告なく変更される場合がありますので、ご了承願います。